血友病的治疗依靠注射凝血因子

来源：中为咨询www.zwzyzx.com 【日期：2016-11-10 13:35:28】【打印】【关闭】

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目前尚无治愈血友病的方法出现，替代治疗法如输注血浆、冷沉淀、凝血因子VIII或IX都是有效的治疗措施。在20世纪90年代以前，血友病患者都是通过输注从人血浆中提取的凝血因子制品来治疗疾病。如对A型患者应输注VIII因子浓缩剂，由于B型患者较少且症状较轻，可以输注IX因子浓缩剂或者凝血酶原复合物。但是人源的凝血制品由于原材料的原因，极易造成血源性病毒污染，早期几乎所有经过治疗的血友病患者都患有输血后乙型或丙型肝炎，特别是在20世纪80年代，60%-80%的重型血友病患者因输注血液制品而感染HIV。不过随着检疫和灭活病毒手段的不断完善，上述血源性病毒污染事件得到有效的控制。另外，有些血浆衍生凝血因子浓缩剂还可能引起血栓症，危及到患者的生命安全。

1992年，全球第一个重组VIII因子上市后，由于其效果与天然凝血因子相同，更重要的是没有血源性病毒污染的危险，使A型血友病患者治疗的安全性得到了明显的提高。研究报告随着治疗B型血友病的重组凝血因子IX于1996年上市，重组凝血因子成为治疗血友病的主要产品。

不过重组凝血因子VIII或IX存在一个缺点，即可以诱导机体产生抗VIII或IX因子抗体（抑制物），使得再次输注重组VIII或IX因子后无效。分析报告不过在1999年3月，NovoNordisk公司上市的Novoseven——重组活化VII因子（FVIIa）可用于治疗存在有VIII因子或IX因子抗体（抑制物）的先天性血友病和继发性血友病患者的自发性或手术性出血，使得存在抑制物的血友病患者也可以得到良好的治疗。

随着病毒载体和基因编辑技术的快速发展，“一劳永逸”的基因疗法已经走入了我们的视野。百特和拜耳已经着手开发血友病的基因疗法，其中百特的BAX335已经进入临床阶段。

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