基因编辑技术的发展：激动人心的CRISPR

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基因编辑：是指对目的基因进行精确操作，实现基因定点突变、插入、删除，以此直接启动、关闭某些基因，甚至直接在分子水平对致病基因进行编辑、修改，从而对未知功能基因进行研究和基因治疗的技术。此过程既模拟了基因的自然突变，又修改并编辑了原有的基因组，真正实现了“基因编辑”。

基因编辑重要性：研究报告目前基因治疗方案大多采用逆转录病毒载体，其插入或整合到染色体的位臵是随机的，有引起插入突变及细胞恶性转化的潜在危险。理想的基因治疗方案应该是在原位补充、臵换或修复致病基因，或者将治疗基因插入到宿主细胞染色体上不致病的安全位臵。

自然状态下的同源重组

传统的基因靶向修饰技术依赖于自然状态下的同源重组（homologousrecombination，HR）途径实现对基因组内源性基因的定点敲除或者替换，但其效率非常低，大大限制了该技术的应用。

核酸干扰（RNAi）技术

核酸干扰（RNAinterference，RNAi）技术具有快速、操作便捷、成本较低等优势，在基因功能及基因治疗研究中发挥着重要作用。该技术主要通过效应因子小干扰RNA（smallinterferingRNA，siRNA）来降低或者是沉默目的基因的表达。然而，RNAi介导的基因干扰持续较短，有时会受到实验条件的干扰，若想持久抑制或者敲除基因并非最佳选择。

因此，行业研究在基因治疗领域需发展新的基因组靶向修饰系统用以对目的基因进行持久、特异编辑以达到治疗的目的。近年来，基因组编辑技术，如ZFNs、TALENs和最新的CRISPR/Cas9系统的相继出现给基因治疗领域面临的上述问题开辟了新的途径。

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