基因治疗载体:安全和高效是关键
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基因治疗的关键是获得有效进行基因传释的载体。病毒载体系统和非病毒载体系统均在深入研究,其目的是制备一个低免疫原性、有靶向性、无毒高效的基因治疗载体。1999年出现首例因使用腺病毒载体而致病人死亡的事件发生后美国许多科研机构已停止使用病毒类载体,重点转向非病毒类载体研究。从长远看,非病毒载体具有更好的临床应用前景,因为它具有靶向性、低免疫原性、低成本、易规模化等病毒载体所没有的显著优点,但是目前非病毒载体的研究尚处于婴儿期,还存在着较多未解决的问题。
基因治疗载体分类

不同载体基因治疗图示

基因治疗临床试验使用载体比例

基因治疗临床载体对比

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