基因编辑：一切都还在途中

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基因编辑是精准医疗的终极目标，指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等，以达到基因治疗的目的，主要实现途径有基因敲除、特异突变引入、定点转基因：

基因敲除：发展于80年代末，主要是通过一定的途径使机体特定的基因失活或缺失的技术。例如：如果想使某个基因的功能丧失，可以在这个基因上产生双链断裂（DSB），非同源末端连接修复的过程中往往会产生DNA的插入或删除，造成移码突变，从而实现基因敲除。

特异突变引入：如果想把某个特异的突变引入到基因组上，需要通过同源重组来实现，这时候要提供一个含有特异突变同源模版。正常情况下同源重组效率非常低，而在这个位点产生DSB会极大的提高重组效率，从而实现特异突变的引入。

定点转基因：与特异突变引入的原理一样，在同源模版中间加入一个转基因，这个转基因在DSB修复过程中会被拷贝到基因组中，从而实现定点转基因。

目前基因编辑尚处于科研阶段，到临床应用还需要较长的时间探索，因此涉足该领域的上市公司不多，2015年12月30日劲嘉股份公告同中山大学抗衰老研究中心签署了《战略合作意向书》，双方在相互认可的“基因编辑与细胞治疗”等生物技术领域开展合作，中山大学科研队伍为公司提供专业的技术支持，共同建立基于CRISPR/Cas9技术的地中海贫血疾病基因修正的技术体系。

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