多肽类罕用药——开发热点，多“冷门”重磅药物

来源：中为咨询www.zwzyzx.com 【日期：2016-05-16 11:30:53】【打印】【关闭】

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罕用药（也称孤儿药）是指用于罕见病，或是商业价值小的没有赞助商愿意投资开发的药物。在美国，罕用药指的是基于1983年1月颁发的《美国罕用药法案》而开发的药物，联邦法关于罕见病的定义是在美国患者少于20万人或发病率低于人群的万分之五的疾病。

罕用药占比高，是多肽药物市场的一大特点。多肽药物生产成本高，价格昂贵，一般只能注射给药，在常见病领域与小分子药物竞争中优势不突出。但多肽药物来源广泛、活性多样，研发成功率高，在罕见病领域更容易脱颖而出。

目前已确认需要治疗的罕见病7000多种，约占人类疾病的10%。罕用药的销售可以获得减税的优惠和长期的市场独占权（获批后7年）。罕用药，特别是罕用药中的抗肿瘤药物的临床试验，很多情况下采用单臂实验设计；在肿瘤领域，罕用药的临床试验有70%都不是随机试验，只有30%是随机的。近年来FDA加速审批罕用药上市，罕用药数据近乎指数增长，2014年审批的罕用药占新药申请总量的一半。同时美国罕用药临床试验长度缩短，罕用药临床时间总时长平均是5.1年，非罕用药是6.9年。

2006-2013年FDA批准新上市罕用药数量

大型国际跨国医药公司的市场销售增长率由十年前的6.8%提升至13.9%，主要原因就是通过引入授权或收购了大量罕用药品种。罕见病患者可选择的治疗药物极少，因此只能为罕用药支付高端价格。例如，在美国上市的治疗短肠综合征替度鲁肽，治疗1年的费用是29.5万美元。更令人咋舌的是戈硫酯酶治疗1年的费用，高达44.1万美元！此药自2005年开售，仍是VI型粘多糖贮积症患者的唯一治疗药。

格拉替雷是印度Teva公司开发的治疗多发性硬化症的一线药物。1996年上市，患者平均年治疗费用约4.5万美元，2013年销售额达到43亿美元。2014年1月，FDA批准了格拉替雷40mg/mL的新制剂规格，同时批准了每周3次、每次皮下注射40mg方案治疗复发-缓解型多发性硬化病患者。这使得格拉替雷的专利保护期可能延长至2017年，目前仍在进行专利挑战诉讼阶段。格拉替雷不同于经典的化学合成多肽药物，是一个复杂的混合物，是由L-谷氨酸、L-丙氨酸、L-酪氨酸和L-赖氨酸四种天然氨基酸按照平均摩尔分数分别为0.141，0.427，0.095和0.338反应形成的聚合物，平均分子量为5000-9000D，仿制难度很大。目前，FDA已获得了印度DrReddysLaboratoriesLtd.，美国AmbiopharmInc.，比利时PeptisynthaSa.和中国翰宇药业等四家原料药生厂商的DMF文件。

恩夫韦肽是瑞士罗氏与美国Trimeris公司联合研制开发的抗艾滋药物，2003年3月经FDA加快审批，批准恩夫韦肽用于成人及6岁以上儿童的抗艾滋病治疗。恩夫韦肽是第一个融合抑制剂，通过阻止病毒与T细胞等免疫细胞的接触融合，干扰HIV-1进入T细胞，防止艾滋病患者的免疫系统遭受病毒破坏来发挥作用。成年人用量为每人每日180mg，患者每年的治疗费用为3.6万美元，对原料药的需求很大。该药物2003年上市，2014年专利到期，2013年销售额为0.6亿美元，高峰时期到达2.7亿美元。

兰瑞肽是由Ipsen研发，2007年FDA批准用于肢端肥大症和神经内分泌瘤的药物。2020年专利到期，2013年销售额为3亿美元，患者每年平均治疗费用为6万美元。

罕见疾病领域中的多肽药物

艾替班特是德国Jerini研发的治疗遗传性血管水肿药物。2015年专利到期，2020年独占期到期，2013年销售额为2.4亿美元，患者每年平均治疗费用为24万美元。预计2014年销售额可达到5亿美元，具有成为10亿美元品种的潜力。

替度鲁肽是NPS研发的成人短肠综合征药物。2019年独占期过期，2022年专利过期。2013年销售额0.3亿美元，2014年有望达到1.2亿美元。帕西瑞肽是诺华研发的长效肢端肥大症药物，只需一月注射一次。2012年欧盟批准用于治疗不适手术或手术治疗失败的成人库欣病；2014年被FDA批准上市，是奥曲肽专利过期后的后继产品。

硼替佐米和卡非佐米是哺乳动物细胞中26S蛋白酶体糜蛋白酶样。活性的可逆抑制剂，用于多发性骨髓瘤的治疗。硼替佐米于2003年上市，2013年销售额达到16.6亿美元。卡非佐米于2012年上市，用于至少经过两个优先疗法包括万珂（硼替佐米）和免疫调节剂治疗的多发性骨髓瘤患者的治疗，2013年销售额到达3.3亿美元。

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