神经变性疾病的基因治疗

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帕金森氏病（AD）：帕金森病是一种常见于中老年的神经变性疾病，由于帕金森病患者的脑中病变的部位范围小，易于局部移植治疗，因此帕金森病一直是神经系统疾病中进行基因治疗研究的热门病种。在美国，以腺相关病毒为载体、以谷氨酸脱羧酶为靶标、以立体定向局部脑注射为移植途径的基因治疗帕金森病患者的试验正在进行当中。

研究报告基因治疗帕金森症的靶点选择：1、多种参与DA代谢的酶，包括酪氨酸羟化酶（TH）、GTP环化水解酶（GTPcHI）、6-四氢蝶呤(BH4)和左旋芳香氨基酸脱羧酶（AADc)；2、各种神经生长因子，主要包括胶质源性神经生长因子(GDNF)和脑源性神经生长因子；3、基因转导阻断凋亡的发生过程。行业研究基因治疗帕金森氏病效果显著：将谷氨酸脱羧酶（GAD）基因导入，2003年进入I期临床实验，这是世界上第一个进入临床试验阶段的帕金森病基因治疗方案。2007年公布I期临床结果：在实施基因治疗后的3个月，患者的治疗侧（研究选择一侧治疗，而另一侧做对比）出现了明显好转，疗效一直持续12个月。

目前，多家公司已近在研发帕金森氏病的基因治疗药物。例如CERE-120。CERE-120是由腺相关病毒（AAV）作为表达载体，表达neurturin（NTN）基因，能够修复损伤和濒临死亡的多巴胺分泌型神经元。

基因治疗帕金森氏病的部分临床研究

患病人群统计：据统计，全球大约有450万帕金森病患者,中国目前已有220万的帕金森患者。世界卫生组织专家预测，中国2030年的帕金森病患者将达到500万。

市场分析：今为止药物治疗是首选方案，但是并没有很好的效果。目前的治疗方式主要为口服多巴胺替代治疗。然而，长期多巴胺治疗可出现运动并发症，如多巴胺受体间歇性刺激及脱靶效应导致运动冲动控制障碍综合征。标准的治疗包括左旋多巴，这种药物能代替多巴胺发挥作用，但也存在副作用。迄全球抗帕金森治疗市场已达到100多亿美元的规模。抗帕金森药物主要有普拉克索、恩卡他朋、罗匹尼罗、拟多巴胺类和雷沙吉兰5大品种。其销售额已占市场的95%。普拉克索是治疗帕金森症的领军品种，2013年全球普拉克索市场约为4.58亿美元。2013年国内16重点城市样本医院普拉克索用药市场为8100多万元，占据了抗帕金森药物市场的44%。另外一种治疗帕金森症的药物恩他卡朋全球销售额为4.01亿美元。如果基因治疗能成为主流手段，占领帕金森治疗市场的10%，则预期有10亿美元的销售额。

阿尔茨海默氏病（老年痴呆）：阿尔茨海默氏病的病理是神经元在持续的大量破坏，而没有再生的神经元来补充。神经干细胞的增殖能力和分化能力及不对称分裂的特性经过一定的诱导，可分化出临床所需的神经细胞，用来修复因神经元丢失或受损伤的神经胶质细胞所导致的疾病。对于阿尔茨海默病至今还没有特效药物以及治疗方法。

基因治疗阿尔茨海默症的部分临床研究