精准医疗初步崛起，三大层次应用改变传统医疗模式

来源：中为咨询www.zwzyzx.com 【日期：2016-08-25 17:47:31】【打印】【关闭】

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精准医疗（PrecisionMedicine）是以个体化医疗为基础、随着基因测序技术快速进步以及生物信息与大数据科学的交叉应用而发展起来的新型医学概念与医疗模式。精准医疗强调通过基因组、蛋白质组等组学技术和医学前沿技术，对于大样本人群与特定疾病类型进行生物标记物的分析与鉴定、验证与应用，从而精确寻找疾病的原因和治疗的靶点，对一种疾病的不同状态和过程进行精确人类，最终实现对疾病和特定患者进行个性化精准治疗。

精准医学的概念最初于2011年由美国医学界首次提出，2015年1月奥巴马在美国国情咨文中提出“精准医学计划”，美国财政预算计划在2016年拨给美国国立卫生研究院（NIH）、美国食品药品监督管理局（FDA）、美国国家医疗信息技术协调办公室（ONC）等机构投入2.15亿美元用于资助这方面的科研与创新。随后通过制定和宣布一系列政策和草案来加速精准医疗计划的推动。

传统医疗在复杂疾病治疗上的用药效果不佳

精准医疗的特征分析

精准医疗包含诊断和治疗两个方面，“精准”是核心，基因测序是基础。由于导致同一种疾病的原因可能会不同，比如导致肺癌的原因可能会是EGFR、K-RAS、ROSIGF、C-MET等其中一个因子发生变异，不同原因导致的肺癌需要不同的质和量的药物，K-RAS变异引起的肺癌选AKT/PI3K抑制剂，EGFR变异引起的肺癌则选TKIs+化疗的效果更佳。基因测序则是用以精准发现和诊断病因的基础。

精准医疗三个层次

细胞免疫治疗是采集人体自身免疫细胞，经过体外培养使其靶向性杀伤功能增强，再输回人体用来杀灭血液及组织中的病原体、癌细胞、突变细胞。相对手术、放/化疗等传统疗法，细胞免疫治疗具备可针对性杀灭癌细胞、降低转移和复发率、病人术后免疫力改善等优点。目前可应用于多种实体瘤和血液系统恶性肿瘤，包括恶性黑色素瘤、前列腺癌、肾癌、结直肠癌、乳腺癌、肝癌、肺癌、胃癌等和多发性骨髓瘤、白血病、B细胞淋巴瘤。从clinicaltrials.gov上注册的信息可见，我国生物医学界2015年以来CAR-T临床试验激增，在主要的肿瘤疾病上都有研究投入。

精准医疗所处和最受关注的阶段还是基于基因测序的早筛和治疗，而基因编辑和以此为基础的基因治疗为更高层次的精准医疗范畴。广义上来说，基因编辑就是通过某些生物技术改编DNA上碱基的排列组合（包括增加、减少或改变），从而改变细胞的基本功能单位蛋白质或者某些RNA分子的性状，最终影响细胞以及由此构成的生命体。

目前有ZFN（1996）、TALENs（2011）和CRISPR/Cas9（2013）三代技术，最新并且广泛使用的基因编辑技术为CRISPR/Cas9，应用于包括肿瘤、血液系统疾病、传染病及遗传性疾病等在内的复杂疾病领域。大部分基因编辑技术应用于基因治疗尚处于实验室或者临床阶段，也存在一技术性难题，如脱靶效应。同时，基因编辑本身还需政策支持和伦理学方面的接受，我们坚信基因编辑技术及应用的前景是可观的。

三代基因编辑技术比较